導(dǎo)讀 曾在2022年10月，有一名叫特里·霍根的27歲患者有杜氏肌營養(yǎng)不良癥，接受腺相關(guān)病毒9型載體遞送的CRISPR基因編輯治療之后不幸的去世。當時
曾在2022年10月，有一名叫特里·霍根的27歲患者有杜氏肌營養(yǎng)不良癥，接受腺相關(guān)病毒9型載體遞送的CRISPR基因編輯治療之后不幸的去世。當時死因并沒有透露，引發(fā)人們對CRISPR基因編輯療法前景的質(zhì)疑與擔(dān)憂。
從《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》當?shù)貢r間2023年9月28日發(fā)布關(guān)于《杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者高劑量rAAV9基因治療后的死亡》的相關(guān)文章，里面關(guān)于尸檢報告的研究，詳細的公布死亡的原因，表示有可能死于嚴重先天免疫反應(yīng)導(dǎo)致的急性呼吸窘迫綜合癥。據(jù)了解DMD屬于一種X染色體連鎖隱性遺傳病，明顯是男性發(fā)病率偏高，通常3~5歲開始發(fā)病，20~30歲有可能因為呼吸和心臟衰竭導(dǎo)致死亡，屬于一種罕見病，也就是男性嬰兒當中大約10萬分之10，特里是5歲半的時候被確診。